基因編輯細(xì)胞治療大鼠心力衰竭
來(lái)源：科技日?qǐng)?bào) 發(fā)布時(shí)間：2023-05-23 14:38:49
據(jù)英國(guó)《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日?qǐng)?bào)道，美國(guó)科學(xué)家利用CRISPR編輯的人類(lèi)心臟細(xì)胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內(nèi)，結(jié)果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長(zhǎng)其運(yùn)動(dòng)時(shí)間，相關(guān)技術(shù)的人體試驗(yàn)可能在2025年開(kāi)始。研究論文已經(jīng)提交生物預(yù)印本網(wǎng)站。慢性心力衰竭，即心臟無(wú)法有效地將血液泵送到全身。對(duì)大多數(shù)人來(lái)說(shuō)，這種長(zhǎng)期的疾病是無(wú)法治愈的，只能通過(guò)拓寬血管及降血壓藥物來(lái)減輕癥狀。
在最新研究中，華盛頓大學(xué)查爾斯·默瑞里團(tuán)隊(duì)利用CRISPR基因編輯修飾了人類(lèi)心臟細(xì)胞，產(chǎn)生了高水平的dATP分子，這一分子有助心臟細(xì)胞更快、更強(qiáng)地收縮。
研究人員向16只慢性心力衰竭實(shí)驗(yàn)鼠模型的心臟注射了1000萬(wàn)個(gè)經(jīng)過(guò)基因編輯的人類(lèi)心臟細(xì)胞；向14只大鼠心臟注射了1000萬(wàn)個(gè)未編輯的心臟細(xì)胞；另外還有10只大鼠作為參照組。
3個(gè)月后，所有接受基因編輯心臟細(xì)胞治療的大鼠仍然存活。接受未經(jīng)基因編輯心臟細(xì)胞治療的大鼠約有90%存活了下來(lái)，沒(méi)有接受心臟細(xì)胞治療的大鼠只有60%存活下來(lái)。被注射了基因編輯心臟細(xì)胞的大鼠的運(yùn)動(dòng)距離幾乎是注射未經(jīng)基因編輯心臟細(xì)胞治療大鼠的兩倍，約是對(duì)照組大鼠的三倍。
默瑞里解釋稱，基因編輯的細(xì)胞解決了心力衰竭的兩個(gè)根本原因，首先是部分替換損傷部位的壞死心臟細(xì)胞，其次是通過(guò)制造dATP來(lái)促進(jìn)存活心臟細(xì)胞的收縮。
雖然這項(xiàng)研究仍處于早期階段，但它為再生醫(yī)學(xué)的新方向提供了概念證明，有必要開(kāi)展進(jìn)一步研究，以確定這些發(fā)現(xiàn)是否可在大型動(dòng)物和人類(lèi)中復(fù)制。默瑞里表示，他們將于2025年開(kāi)展人體試驗(yàn)，以評(píng)估這項(xiàng)技術(shù)是否有效以及是否存在安全問(wèn)題。（劉霞）
責(zé)任編輯：邢敏
